Comparaison de groupes de patients apparemment semblables ayant reçu différents traitements au cours de la même période

La comparaison des expériences et des perspectives de groupes de patients apparemment semblables qui ont reçu différents traitements au cours de la même période est encore utilisée pour tenter d’évaluer les effets des traitements. Cependant, cette approche peut également être extrêmement trompeuse.

Comme avec les comparaisons utilisant des « groupes témoins historiques », la difficulté consiste à savoir si les groupes de personnes ayant reçu les différents traitements étaient suffisamment semblables avant de démarrer le traitement pour qu’une comparaison valable soit possible, en d’autres termes si la comparaison s’est faite d’égal à égal.

Comme avec les « groupes témoins historiques », les chercheurs peuvent utiliser des ajustements et des analyses statistiques pour tenter de s’assurer que les comparaisons se font d’égal à égal, mais uniquement si les caractéristiques pertinentes des patients dans les groupes de comparaison ont été enregistrées et prises en compte. Ces conditions sont si peu souvent remplies que ces analyses doivent toujours être considérées avec une grande précaution. Leur faire confiance peut conduire à d’importantes tragédies.

L’hormonothérapie substitutive (HTS) est un exemple parlant. Des femmes ayant utilisé une HTS pendant et après la ménopause ont été comparées à des femmes apparemment semblables n’en ayant pas utilisé. Ces comparaisons ont suggéré que la HTS réduisait le risque de crises cardiaques et d’AVC, ce qui aurait été une excellente nouvelle si cela avait été vrai. Malheureusement, ce n’était pas le cas.

Des comparaisons ultérieures, conçues avant le démarrage du traitement pour garantir que les groupes de comparaison soient semblables, ont montré que la HTS avait exactement l’effet opposé, à savoir qu’elle augmentait en fait les crises cardiaques et les AVC. En l’occurrence, l’apparente différence concernant les taux de crises cardiaques et d’AVC était due au fait que les femmes ayant utilisé la HTS étaient en général en meilleure santé que celles n’ayant pas utilisé la HTS et non à la HTS elle-même. Une recherche qui ne s’est pas assurée que la comparaison se fasse d’égal à égal peut entraîner des préjudices pour des dizaines de milliers de personnes.

Comme l’indique l’expérience avec la HTS, la meilleure manière de garantir une comparaison objective est de constituer les groupes de comparaison avant de démarrer le traitement. Les groupes doivent être composés de patients qui soient semblables, non seulement en termes de facteurs connus et mesurés, tels que l’âge et la gravité de leur maladie, mais aussi en termes de facteurs non mesurés qui peuvent influer sur la guérison, tels que l’alimentation, la profession et autres facteurs sociaux ou l’anxiété par rapport à la maladie ou aux traitements proposés.

Il est toujours difficile, et en fait souvent impossible, d’être certain que les groupes de traitement soient semblables s’ils ont été constitués après le démarrage du traitement. La question essentielle est donc la suivante : les différences de résultat traduisent-elles des différences entre les effets des traitements comparés ou des différences entre les patients des groupes des comparaison ?