Comment les patients peuvent compromettre les essais contrôlés de traitements

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Introduction

L’implication des patients dans la recherche n’aide pas toujours à promouvoir les essais contrôlés des traitements. Une enquête réalisée auprès de chercheurs en 2001 a révélé que l’implication de patients dans des essais cliniques donnait des expériences très positives, mais a aussi dévoilé des problèmes très concrets.

La plupart d’entre eux étaient dus au manque d’expérience de chacun dans ce type de collaboration. Tout d’abord, les recherches étaient souvent démarrées avec un retard substantiel. Il y avait également des inquiétudes quant à des conflits d’intérêts et à la « représentativité » de certains patients qui n’avaient pas encore pris conscience de la nécessité d’éviter de ne penser qu’à leur propre intérêt lors des réunions de gestion des essais. [5]

Many of these problems seemed to arise from patients’ understandable lack of knowledge about how research is done and funded. Desperate circumstances sometimes provoke desperate efforts to access treatments that have not been adequately evaluated and may do more harm than good, even to patients who are dying.

Un grand nombre de ces problèmes semblaient provenir du manque compréhensible de connaissances des patients concernant la pratique et le financement de la recherche. Des situations désespérées entraînent parfois des efforts désespérés pour avoir accès à des traitements qui n’ont pas été correctement évalués et peuvent faire plus de mal que de bien, même chez des patients mourants. Nous avons déjà indiqué que les pressions exercées par les patients et leurs défenseurs pour obtenir une mise sur le marché « par compassion » de nouveaux traitements médicamenteux « prometteurs » contre le sida présentaient un inconvénient : le retardement de l’identification de traitements ciblant des critères importants pour les patients. Plus récemment, des personnes isolées et des groupes de patients mal informés ont organisé un plaidoyer contreproductif qui a affecté la prescription de médicaments contre la sclérose en plaques et le cancer du sein.

Au milieu des années 1990, on a lancé les interférons pour traiter les patients atteints de la forme récurrente-rémittente de la sclérose en plaques sur la base de maigres preuves d’un effet bénéfique. Très rapidement, les patients présentant toutes les formes de sclérose en plaque ont demandé à grands cris de recevoir ces médicaments coûteux et les services de santé ont accepté de financer leur usage. Les interférons sont devenus un traitement standard reconnu pour cette maladie invalidante.

De ce fait, nous ne saurons jamais comment administrer correctement les interférons dans les cas de sclérose en plaques, les recherches n’ont jamais été réalisées et il est aujourd’hui trop tard pour revenir en arrière. Cependant, avec le temps, une chose est devenue tout à fait claire : les interférons ont de graves effets secondaires, tels que des symptômes pseudo-grippaux.

Comme nous l’avons expliqué dans le Chapitre 1, l’herceptine (trastuzumab) n’est pas un médicament miracle pour toutes les femmes atteintes du cancer du sein. Tout d’abord, son efficacité dépend d’un profil génétique particulier de la tumeur qui n’existe que chez 1 femme sur 5 atteintes du cancer du sein. De plus, le médicament présente des effets secondaires potentiellement graves pour le cœur. Pourtant, les représentants des patients, en alimentant une frénésie médiatique, ont poussé les responsables politiques à suivre l’opinion publique : l’usage de l’herceptine a été officiellement adopté en faisant peu de cas des preuves existantes ou sans reconnaître que des preuves supplémentaires concernant le rapport bénéfices-risques étaient encore attendues.

Comme nous l’avons expliqué dans le Chapitre 1,