Gestion des modifications par rapport aux traitements assignés

Pour toutes les raisons indiquées jusqu’à présent dans cette section, vous aurez compris que les essais contrôlés des traitements doivent être planifiés avec précaution. Les documents présentant ces plans sont appelés des protocoles de recherche.

Cependant, les plans les mieux préparés peuvent ne pas fonctionner du tout comme prévu, les traitements effectivement reçus par les patients étant parfois différents de ceux auxquels ils ont été assignés. Les patients peuvent par exemple ne pas prendre les traitements comme prévu ou l’un des traitements peut ne pas être administré, car les stocks ou le personnel ne sont pas disponibles. Si de telles différences sont découvertes, les implications doivent être prises en compte et traitées avec précaution.
Les années 1970 et 1980 ont connu de remarquables avancées dans le traitement des enfants atteints de leucémie aiguë lymphoblastique, le type de leucémie le plus courant dans ce groupe d’âge. Cependant, chose curieuse, les enfants américains s’en sortaient nettement mieux que les enfants britanniques qui, à première vue, suivaient exactement les mêmes schémas
thérapeutiques. [7]

Lors d’une visite dans un centre anti-cancer pour enfants en Californie un statisticien britannique perspicace remarqua que les enfants américains atteints de leucémie étaient traités de façon bien plus « agressive » avec la chimiothérapie que les enfants au Royaume-Uni. Le traitement présentait de graves effets secondaires (nausées, infection, anémie, perte des cheveux, etc.) et lorsque ces effets secondaires étaient particulièrement pénibles, les médecins et infirmières britanniques avaient tendance, contrairement à leurs confrères et consœurs aux Etats-Unis, à réduire ou à interrompre temporairement le traitement prescrit. Cette « approche plus douce » semblait avoir réduit l’efficacité du traitement et expliquait probablement les différences de réussite des traitements britannique et américain.